Пошук по сайту
Авторизація
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?
Періодика
Медична інформатика та інженерія
Партнери
Поиск информации по диагнозу / Med And Me Первый украинский нефрологический сайт проф. Д. Иванова Zepter
Технічна підтримка

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта





Продовжується підписка на науково-практичний журнал "Медична інформатика та інженерія"
Дізнатися більше...

Світові новини з медицини

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта 12.01.2018

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта

Генетики з США зробили прорив - вони випробували методику генного редагування прямо в організмі живої дорослої людини з невиліковною генетичної хворобою - синдромом Хантера, передає "Інтерфакс". Про те, чи спрацювала терапія, можна буде судити через пару місяців, кажуть експерти. Поки на руках є лише позитивні результати експериментів з тваринами. Синдром, яким страждає пацієнт, характеризується тим, що в клітинах печінки не синтезується один з ферментів - ідуронат-2-сульфатаз. Як підсумок, порушено розщеплення глюкозаміноглюканів (речовини, що зв'язують клітини в тканинах) і їх накопичення в тканинах.

Симптоми нагадують про себе на другому році життя - спотворені риси обличчя і аномально велика голова. Синдром негативно відбивається на нервовій системі і мисленні. Можливі риси аутизму, гіперактивності, обсесивно-компульсивного розладу. Нерідко розвивається обструкція верхніх дихальних шляхів, риніти, пахові і пупкові грижі. Спеціальної терапії немає - можливо тільки полегшення симптоматики. Генна терапія дає надію на реальне лікування.

Вчені підкреслюють: випробуваний метод припускав зміну генома безпосередньо в тілі пацієнта. Добровольцю внутрішньовенно ввели копію працюючого гена, що кодує фермент печінки. Для цього використовували знешкоджені вірусні частинки, що несуть інструмент для редагування генів. Цей інструмент в підсумку виявляється в печінці. Сам інструмент складається зі спеціальних білків з цинковими "пальцями". Вони впізнають задану послідовність ДНК і розрізають її в цій ділянці. Далі в місце розрізу вставляється робочий ген і ДНК знову зшивають. Щоб тіло виробило достатню кількість ферменту, необхідна наявність хоча б в одному відсотку клітин печінки здорової копії гена.
Джерело: meddaily.ru


Возврат к списку


Новини
19.12.2018  Психоактивний наркотик привернув увагу лікарів
19.12.2018  Неврологи випробували новий спосіб зміцнити пам'ять у літніх людей
19.12.2018  Універсальний тест швидко і точно виявить бактерії, що заразили ваше тіло
19.12.2018  Неврологи: у старечого недоумства може бути вірусна природа
19.12.2018  Вчені придумали, як перемогти біль без використання опіоїдних засобів
18.12.2018  Новий препарат швидко вирішує проблему нестачі кисню в тілі
18.12.2018  Медики поставили Леонардо да Вінчі діагноз і розкрили секрет його майстерності
18.12.2018  Вчені виявили нові причини повторюваних викиднів
18.12.2018  Проблеми з зубами і яснами не дадуть ефективно лікувати гіпертонію
18.12.2018  Дієтологи розповіли, який продукт однозначно врятує від ожиріння і діабету
17.12.2018  Інженери-біологи зібрали копію людського мозку
17.12.2018  Інженери зібрали штучну руку, що змінює уявлення про протезування
17.12.2018  Дослідники представили унікальну систему доставки ліків
17.12.2018  У Британії стала доступною медична марихуана
17.12.2018  Велика родина - ваша захист від онкологічних захворювань, заявляють медики
16.12.2018  Особлива система харчування - ключ до збереження здоров'я мозку
16.12.2018  Кофеїн рятує від неприємного захворювання шкіри
16.12.2018  Можливо, медики знайшли нові ефективні ліки проти облисіння
16.12.2018  Жінки, які харчуються неправильно, завдають шкоди майбутнім поколінням
16.12.2018  Дієтологи склали список найбільш шкідливих продуктів
HINARI
PubMed