Пошук по сайту
Авторизація
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?
Періодика
Медична інформатика та інженерія
Партнери
Поиск информации по диагнозу / Med And Me Первый украинский нефрологический сайт проф. Д. Иванова Zepter
Технічна підтримка

Новини

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта 12.01.2018
Генетики з США зробили прорив - вони випробували методику генного редагування прямо в організмі живої дорослої людини з невиліковною генетичної хворобою - синдромом Хантера, передає "Інтерфакс". Про те, чи спрацювала терапія, можна буде судити через пару місяців, кажуть експерти. Поки на руках є лише позитивні результати експериментів з тваринами. Синдром, яким страждає пацієнт, характеризується тим, що в клітинах печінки не синтезується один з ферментів - ідуронат-2-сульфатаз. Як підсумок, порушено розщеплення глюкозаміноглюканів (речовини, що зв'язують клітини в тканинах) і їх накопичення в тканинах.

Симптоми нагадують про себе на другому році життя - спотворені риси обличчя і аномально велика голова. Синдром негативно відбивається на нервовій системі і мисленні. Можливі риси аутизму, гіперактивності, обсесивно-компульсивного розладу. Нерідко розвивається обструкція верхніх дихальних шляхів, риніти, пахові і пупкові грижі. Спеціальної терапії немає - можливо тільки полегшення симптоматики. Генна терапія дає надію на реальне лікування.

Вчені підкреслюють: випробуваний метод припускав зміну генома безпосередньо в тілі пацієнта. Добровольцю внутрішньовенно ввели копію працюючого гена, що кодує фермент печінки. Для цього використовували знешкоджені вірусні частинки, що несуть інструмент для редагування генів. Цей інструмент в підсумку виявляється в печінці. Сам інструмент складається зі спеціальних білків з цинковими "пальцями". Вони впізнають задану послідовність ДНК і розрізають її в цій ділянці. Далі в місце розрізу вставляється робочий ген і ДНК знову зшивають. Щоб тіло виробило достатню кількість ферменту, необхідна наявність хоча б в одному відсотку клітин печінки здорової копії гена.
Джерело: meddaily.ru


Возврат к списку

Новини
22.09.2018  Простий спосіб допоможе значно підвищити якість сну
22.09.2018  Тефлоновий посуд звинуватили у провокуванні цілого набору недуг
22.09.2018  Часте миття рук і прибирання в будинку можуть захистити від шкідливих речовин, говорить експеримент
22.09.2018  Небезпечний лише надлишок солі, заявляють кардіологи
21.09.2018  Нові дослідження пролили світло на роботу імунітету
21.09.2018  Новий метод лікування переможе наркотичну залежність
21.09.2018  Вчені виявили новий вид раку легенів
21.09.2018  Поширений вірус може допомогти в захисті від інших інфекцій
21.09.2018  Унікальна футболка допоможе передбачити зупинку серця за кілька днів до нападу
20.09.2018  Дослідникам вдалося дізнатися більше про запалення
20.09.2018  У поширенні прокази вчені звинуватили броненосців
20.09.2018  Штучні яєчники стають реальністю
20.09.2018  Інженери придумали, як допомогти людям з ураженнями легенів
20.09.2018  Новий штучний інтелект обіцяє повністю замінити стандартні тести на IQ
19.09.2018  Вчені дізналися, що штовхає жінок на заморозку яйцеклітин
19.09.2018  Вчені зрозуміли, як підвищити ефективність лікування туберкульозу
19.09.2018  Втрата ваги може повернути назад аритмію
19.09.2018  Дослідники дізналися, що робить грип супервірусом
19.09.2018  Винахідники навчилися виявляти протухнулі продукти за допомогою "розумного сенсора"
18.09.2018  Нова молекула допоможе перемогти спадкове захворювання
HINARI
PubMed