Пошук по сайту
Авторизація
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?
Періодика
Медична інформатика та інженерія
Партнери
Поиск информации по диагнозу / Med And Me Издательский дом ЗАСЛАВСКИЙ Zepter
Технічна підтримка

Новини

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта 12.01.2018
Генетики з США зробили прорив - вони випробували методику генного редагування прямо в організмі живої дорослої людини з невиліковною генетичної хворобою - синдромом Хантера, передає "Інтерфакс". Про те, чи спрацювала терапія, можна буде судити через пару місяців, кажуть експерти. Поки на руках є лише позитивні результати експериментів з тваринами. Синдром, яким страждає пацієнт, характеризується тим, що в клітинах печінки не синтезується один з ферментів - ідуронат-2-сульфатаз. Як підсумок, порушено розщеплення глюкозаміноглюканів (речовини, що зв'язують клітини в тканинах) і їх накопичення в тканинах.

Симптоми нагадують про себе на другому році життя - спотворені риси обличчя і аномально велика голова. Синдром негативно відбивається на нервовій системі і мисленні. Можливі риси аутизму, гіперактивності, обсесивно-компульсивного розладу. Нерідко розвивається обструкція верхніх дихальних шляхів, риніти, пахові і пупкові грижі. Спеціальної терапії немає - можливо тільки полегшення симптоматики. Генна терапія дає надію на реальне лікування.

Вчені підкреслюють: випробуваний метод припускав зміну генома безпосередньо в тілі пацієнта. Добровольцю внутрішньовенно ввели копію працюючого гена, що кодує фермент печінки. Для цього використовували знешкоджені вірусні частинки, що несуть інструмент для редагування генів. Цей інструмент в підсумку виявляється в печінці. Сам інструмент складається зі спеціальних білків з цинковими "пальцями". Вони впізнають задану послідовність ДНК і розрізають її в цій ділянці. Далі в місце розрізу вставляється робочий ген і ДНК знову зшивають. Щоб тіло виробило достатню кількість ферменту, необхідна наявність хоча б в одному відсотку клітин печінки здорової копії гена.
Джерело: meddaily.ru


Возврат к списку

Новини
22.06.2018  Антибіотики провокують появу каменів у нирках
22.06.2018  Дефіцит таурину - одна з причин безпліддя у чоловіків
22.06.2018  Ін'єкція нановолокон позбавить від атеросклерозу
22.06.2018  Дослідники розповіли, як можна перемогти старече недоумство
22.06.2018  Генетики пролили світло на те, як проказа захопила Європу
21.06.2018  Стимуляція мозку допомагає людям, які перенесли інсульт, ходити швидше
21.06.2018  Революція в медицині: вчені представили портативну МРТ-рукавичку
21.06.2018  Вірус гепатиту В виявився набагато старше, ніж вважалося
21.06.2018  Червоне вино приховує в собі справжній порятунок від раку простати
21.06.2018  Генетики дізналися, яким чином рак шкіри і якість засмаги пов'язані
20.06.2018  М'язову тканину можна навчити регенерації, довели експерименти
20.06.2018  Новий спосіб істотно спростить діагностику раку легенів
20.06.2018  Вчені розповіли, що допомагає дітям навчитися говорити
20.06.2018  Фахівцям вдалося впоратися з діабетом 1-го типу
20.06.2018  Препарат від остеопорозу може зупинити облисіння
19.06.2018  Унікальний випадок: під виглядом звичайного нежитю ховалося пошкодження мозку
19.06.2018  Фахівці наблизилися до перемоги над раком молочної залози
19.06.2018  Депресія і хвороба Альцгеймера пов'язані, заявляють неврологи
19.06.2018  Холестерин пов'язали з утворенням бляшок в мозку
19.06.2018  Медики розповіли, яких продуктів варто побоюватися людям з хворими нирками
HINARI
PubMed