Пошук по сайту
Авторизація
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?
Періодика
Медична інформатика та інженерія
Партнери
Поиск информации по диагнозу / Med And Me Первый украинский нефрологический сайт проф. Д. Иванова Zepter
Технічна підтримка

Новини

Вперше ученим вдалося виправити геном безпосередньо в тілі пацієнта 12.01.2018
Генетики з США зробили прорив - вони випробували методику генного редагування прямо в організмі живої дорослої людини з невиліковною генетичної хворобою - синдромом Хантера, передає "Інтерфакс". Про те, чи спрацювала терапія, можна буде судити через пару місяців, кажуть експерти. Поки на руках є лише позитивні результати експериментів з тваринами. Синдром, яким страждає пацієнт, характеризується тим, що в клітинах печінки не синтезується один з ферментів - ідуронат-2-сульфатаз. Як підсумок, порушено розщеплення глюкозаміноглюканів (речовини, що зв'язують клітини в тканинах) і їх накопичення в тканинах.

Симптоми нагадують про себе на другому році життя - спотворені риси обличчя і аномально велика голова. Синдром негативно відбивається на нервовій системі і мисленні. Можливі риси аутизму, гіперактивності, обсесивно-компульсивного розладу. Нерідко розвивається обструкція верхніх дихальних шляхів, риніти, пахові і пупкові грижі. Спеціальної терапії немає - можливо тільки полегшення симптоматики. Генна терапія дає надію на реальне лікування.

Вчені підкреслюють: випробуваний метод припускав зміну генома безпосередньо в тілі пацієнта. Добровольцю внутрішньовенно ввели копію працюючого гена, що кодує фермент печінки. Для цього використовували знешкоджені вірусні частинки, що несуть інструмент для редагування генів. Цей інструмент в підсумку виявляється в печінці. Сам інструмент складається зі спеціальних білків з цинковими "пальцями". Вони впізнають задану послідовність ДНК і розрізають її в цій ділянці. Далі в місце розрізу вставляється робочий ген і ДНК знову зшивають. Щоб тіло виробило достатню кількість ферменту, необхідна наявність хоча б в одному відсотку клітин печінки здорової копії гена.
Джерело: meddaily.ru


Возврат к списку

Новини
17.12.2018  Дослідники представили унікальну систему доставки ліків
16.12.2018  У Британії стала доступною медична марихуана
16.12.2018  Особлива система харчування - ключ до збереження здоров'я мозку
16.12.2018  Велика родина - ваша захист від онкологічних захворювань, заявляють медики
16.12.2018  Кофеїн рятує від неприємного захворювання шкіри
16.12.2018  Можливо, медики знайшли нові ефективні ліки проти облисіння
16.12.2018  Жінки, які харчуються неправильно, завдають шкоди майбутнім поколінням
16.12.2018  Дієтологи склали список найбільш шкідливих продуктів
15.12.2018  Брудне повітря призводить до раку ротової порожнини, попереджають лікарі
15.12.2018  Дефіцит важливого вітаміну змушує прокидатися "з важкою головою"
15.12.2018  Університет Пенсільванії досліджував вплив печериць на організм людини
15.12.2018  Склад раціону, а не дієти і заняття в спортзалі, ключ до гарної фігури
15.12.2018  Новий тренд - вітамінні вейпи - викликав питання у лікарів
15.12.2018  Неврологи дізналися, що саме дає людині здоровий сон
15.12.2018  Передозування вітаміном може призвести до страшних наслідків
14.12.2018  Фахівці знайшли спосіб подарувати людині захист від ВІЛ
14.12.2018  Новий підхід перевертає уявлення про лікування ракових хворих
14.12.2018  Дослідники виявили новий метод лікування гіпертонії
14.12.2018  Рівень цукру і чоловіче безпліддя пов'язані, кажуть медики
14.12.2018  Кинути палити - просте завдання з новим лікарським засобом
HINARI
PubMed