Новини

03.06.2019

Новий засіб компанії Novartis - Zolgensma - покликаний замінити тривалу терапію для дітей зі спінальної м'язової атрофією. Це засіб потрібно вводити разово. І клінічні випробування за участю 36 дітей у віці від 2 тижнів до 8 місяців показали ефективність підходу. Діти демонстрували прискорення розвитку моторних навичок (краще тримали голову і сідали). Нагадаємо: спінальна м'язова атрофія часто призводить до паралічу, проблемам з диханням і до смерті в перші місяці життя дитини.

Унікальність Zolgensma полягає не тільки в ефективності і можливості відмови від хронічної терапії. На даний момент це найдорожчі ліки в світі - вартість однієї ін'єкції перевищує 2 мільйони доларів США. За словами розробників, краще один раз заплатити, ніж витрачати все життя сотні тисяч доларів на ліки.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) - генна терапія для лікування педіатричних пацієнтів віком до 2 років зі спінальною м'язовою атрофією з мутаціями в гені SMN1. Терапія бореться не з симптомами, а з генетичною причиною недуги. Вона передбачає введення в тіло працюючі копії гена, щоб загальмувати прогресування хвороби.

Джерело: SBS News

Возврат к списку

Новини

03.03.2023  Науково доведено: через смартфони ви можете старіти швидше
24.02.2023  Стимуляція спинного мозку відновлює постінсультну функцію рук
17.02.2023  Вчені відкрили здатність жирної їжі руйнувати мозок
10.02.2023  В Індії розробили неінвазивний тест, який використовує штучний інтелект для виявлення раку молочної залози
01.02.2023  Як спостереження за світанками та заходами сонця впливає на здоров'я – вчені
25.01.2023  Аналіз крові для ранньої діагностики хвороби Альцгеймера розробили вчені
18.01.2023  Людина з серцем свині. Пацієнту вперше пересадили серце тварини
11.01.2023  Вчені пояснили, чому оливкову олію варто пити ложками
21.11.2022  Вчені виявили ще одну причину високого ризику атеросклерозу
18.11.2022  Імплантована помпа доставила протиракові ліки у пухлини мозку
16.11.2022  Шум вночі може бути причиною безсоння та серцево-судинних захворювань
14.11.2022  ЩО ТРЕБА ЗНАТИ ПРО ЦУКРОВИЙ ДІАБЕТ: ТИПИ, СИМПТОМИ, УСКЛАДНЕННЯ
11.11.2022  Виявилося, в епідемії ожиріння винен лише один тип їжі
09.11.2022  Проказа: давня хвороба, здатна регенерувати органи
07.11.2022  "Чарівні гриби" можуть лікувати важку депресію
04.11.2022  Нове випробування пропонує переваги CV з EPA: RESPECT-EPA
02.11.2022  Майже 500 українських медиків завершили навчання з тактичної медицини
01.11.2022  Чи можна людям з діабетом пити алкоголь
31.10.2022  Знайдено овоч, здатний знизити цукор у крові відразу на 20%
28.10.2022  Людська печінка може працювати 100 років